Das Ziel des geplanten interdisziplinären Else Kröner Fresenius Zentrums für Optogenetische Therapien (Light2Treat EKFZ) ist es, das große Potenzial der Optogenetik - die Steuerung von Zellen mit Licht durch lichtempfindliche Proteine (Opsine) - für die klinische Medizin nutzbar zu machen. Die Optogenetik ermöglicht eine räumlich begrenzte, zelltypspezifische Steuerung von Organen und verspricht eine transformative Verbesserung der klinischen Versorgung im Vergleich zu herkömmlichen elektrischen Medizinprodukten. Optogenetische Therapien kombinieren Gentherapie und optische Medizintechnik. Sie bieten eine breitere Anwendbarkeit als herkömmliche Gentherapie und versprechen eine höhere Wirksamkeit als derzeitig verfügbare Medizinprodukte, jedoch verbunden mit erhöhten regulatorischen Herausforderungen. Das Light2Treat EKFZ zielt auf die Entwicklung und Umsetzung von vier Therapien mit einem überzeugenden Verhältnis von großem erwartetem Nutzen und beherrschbaren Risiken ab. Aufbauend auf den Werkzeugen und der Expertise von fünf Light2Treat-Plattformen und dem zentralen Support werden die Light2Treat-Teams optogenetische Cochlea Implantate, Netzhautstimulation, Magenschrittmacher und Gehirn Computer Interfaces für Patient*innen entwickeln, die an Taubheit, Blindheit, Gastroparese bzw. motorischen Defiziten leiden. Die Light2Treat-Plattformen adressieren den gemeinsamen Bedarf an optimierten Opsinen, effizientem, spezifischem und sicherem viralen Gentransfer für eine stabile Opsin-Expression, experimenteller und computergestützter Krankheitsmodellierung, effizienter Immunmodulation und tiefgreifender Phänotypisierung sowie energieeffizienten, langzeitstabilen und sicheren optischen Medizinprodukten.
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